01.11.2023 | Morbus Pompe | CME mit Partnern | Mit freundlicher Unterstützung von: Amicus Therapeutics GmbH (Fördersumme 17.500 €)
Morbus Pompe – Next-Generation-Enzymersatztherapie – Update 2023
Anzahl Versuche: 2
Die Therapie des M. Pompe erreicht durch die Next-Generation-Enzymersatztherapien neue Möglichkeiten, die die Gesamtbelastung der Patientinnen und Patienten durch die Krankheit verringern sollen. Bestehende Defizite der bisherigen Standardtherapie mit Alglucosidase alfa wurden durch Optimierung und Weiterentwicklung der pharmakologischen Eigenschaften der rekombinanten humanen Glucosidase alfa reduziert. Die klinischen Studiendaten der beiden neuen Enzymersatztherapien Avalglucosidase alfa und Cipaglucosidase alfa/Miglustat konnten zwar die hohen Erwartungen aus den präklinischen Untersuchungen nicht gänzlich erfüllen, lieferten jedoch im Vergleich mit Alglucosidase alfa positive Endpunkt-Untersuchungsergebnisse hinsichtlich respiratorischer und motorischer Funktion. Inwieweit diese Ergebnisse einem klinischen Benefit der Patientinnen und Patienten im Alltag entsprechen, müssen künftige Untersuchungen in der Regelversorgung zeigen. Bei derzeit fehlenden konsensbasierten Kriterien muss die Wahl der Enzymersatztherapie personalisiert getroffen werden.
Nachdem Sie diese Lerneinheit absolviert haben ...
- sind Sie informiert über die wichtigsten klinischen Charakteristika bei M. Pompe,
- ist Ihnen der diagnostische Goldstandard für M. Pompe bekannt,
- haben Sie die experimentellen/präklinischen und molekularen Grundbausteine der Enzymersatztherapien verstanden,
- kennen Sie alle derzeit zugelassenen Enzymersatzverfahren für M. Pompe, sowie die wesentlichen Unterschiede der neu zugelassenen Medikamente Avalglucosidase alfa und Cipaglucosidase alfa/Miglustat hinsichtlich Wirksamkeit und Sicherheit,
- können Sie Patientinnen und Patienten mit M. Pompe umfassend hinsichtlich der aktuellen Forschungsergebnisse der Next-Generation-Enzymersatztherapien beraten.
Die Bayerische Landesärztekammer vergibt für diese Fortbildung der Kategorie I 2 Fortbildungspunkte. Die Fortbildung ist damit auch für andere Ärztekammern anerkennungsfähig. Gemäß Diplom-Fortbildungs-Programm (DFP) werden die auf CME.SpringerMedizin.de erworbenen Fortbildungspunkte von der Österreichischen Ärztekammer 1:1 als fachspezifische Fortbildung angerechnet (§26(3) DFP Richtlinie).